index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Retinitis pigmentosa Thérapie cellulaire BMP4 Cellules souches embryonnaires humaines Transgenic mouse Optogenetics Transgenic mouse model In vitro models Mitochondria Statin CHD4 Dystrophie Myotonique de type 1 RNA biology Axial Cellules souches pluripotentes Mécanismes moléculaires Cellules souches induites à la pluripotence Calcium imaging Neural progenitors Aging Acoustic cues Aminopyrimidines AMPK Ageing Human pluripotent stem cell Age-related macular degeneration Myotonic dystrophy Myotonic dystrophy type 1 Myotonic Dystrophy And CM contributed new reagents/analytic tools Spinal cord Forest Cell therapy AS Brain Tissue engineering Biotic agents Cell–cell communication Cellules souches pluripotentes humaines Drug repurposing And SR and OG wrote the paper Jonction neuromusculaire Biologie du développement Cellules souches humaines induites à la pluripotence Neurodegenerative disease Transplantation Drought Trinucleotide repeat expansion Action potential duration And OG performed research Equine Axon guidance Astrocyte CN Pathological modeling Age-related Macular degeneration Antiviral Pluripotent stem cells Oligodendrocytes And OG designed research Myelin Neuromuscular Junction Autism Duchenne muscular dystrophy CM Human induced pluripotent stem cells Human pluripotent stem cells Neuromuscular junction AT Arrhythmogenic cardiomyopathy Flavivirus Author contributions SR Neurons Differentiation Biologie cellulaire Botulinum neurotoxins Transcriptomics Amd Induced pluripotent stem cells Calcium indicators Myotonic Dystrophy type 1 Regenerative medicine Huntington's disease Animal model Dystrophin Biomarker Spinal muscular atrophy Splicing Human Stem cell Alternative splicing Peau CDNA microarrays Abies alba Anthropoids Autophagy And OG analyzed data Amyotrophie spinale infantile Progeria Astrocytes